美国FDA批准Beleodaq治疗罕见，侵袭型非霍奇金淋巴瘤 - [美国FDA批准新药]

美国FDA批准Beleodaq治疗罕见，侵袭型非霍奇金淋巴瘤 - [美国FDA批准新药]

美国FDA批准Beleodaq治疗罕见，侵袭型非霍奇金淋巴瘤
http://www.fda.gov/NewsEvents/Ne ... ments/ucm403929.htm
2014年7月3日美国食品药品监督管理局(FDA)批准Beleodaq(belinostat)为治疗有外周T细胞淋巴瘤(PTCL)患者，一种罕见和快速-生长型非霍奇金淋巴瘤(NHL)。是在监管局的加速批准程序下批准。
外周T细胞淋巴瘤包括罕见疾病的不同群体其中淋巴结变成癌性。在2014年美国国立癌症研究所估计70,800名美国人将被诊断有NHL和18,990例将死亡。在北美外周T细胞淋巴瘤(PTCL)代表约10至15%的NHLs。
Beleodaq通过停止对T-细胞，一种类型免疫细胞变成癌性有贡献的酶起作用。药物意向治疗患者后疾病返回(已复发)或对既往治疗不反应(难治性)。
FDA的药品评价和研究中心血液学和肿瘤室主任Richard Pazdur医学博士说：“这是自2009年对外周T细胞淋巴瘤治疗批准的第三个药物。”“今天批准对有 严重和危及生命疾病患者扩展可得到的治疗选择数。”
FDA在2009年对(汤注：脱氮氨基蝶呤)Folotyn (普拉曲沙pralatrexate)为有复发或难治性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)患者使用授权加速批准和在2011 年对一种 (汤注：四肽类)Istodax (罗米地辛[romidepsin])为治疗既往至少接受过1次治疗的PTCL患者。
在一项临床试验涉及129例有复发或难治性PTCL参加者中评价Beleodaq的安全性和有效性。所有参加者用Beleodaq治疗直至疾病进展或副作用变成不可接受。结果显示治疗后25.8 %参加者其癌消失(完全缓解)或皱缩(部分缓解)。
在Beleodaq-治疗参加者中最常见副作用为恶心，疲劳，发热，红细胞低，和呕吐。
FDA的加速批准程序允许根据替代品或中间终点对未满足医疗需求的严重情况合理地预测临床获益批准一个药物。接受加速批准的药物须进行验证试验证实临床效应。Beleodaq还接到FDA的孤儿药物指定因为它意向治疗一种罕见疾病或情况。
Beleodaq和Folotyn都是总部在内华达州亨德森药业公司上市。Istodax 是总部在新泽西Celgene公司上市。